Qu'est-ce que Fabrazyme ?
Fabrazyme est une solution pour perfusion dans une veine (goutte-à-goutte dans une veine), qui contient de l'agalsidase bêta comme principe actif.
A quoi sert Fabrazyme ?
Fabrazyme est utilisé pour traiter les patients atteints de la maladie de Fabry, une maladie héréditaire rare. Les patients atteints de cette maladie présentent un déficit en enzyme appelée alpha-galactosidase A. Cette enzyme dégrade normalement le lipide globotriaosylcéramide (GL-3).Si cette enzyme est déficiente, la GL-3 ne peut pas être décomposée et s'accumule dans l'organisme. cellules du corps, telles que les cellules rénales.
Les patients atteints de cette maladie présentent un large éventail de symptômes, notamment des affections graves, telles que l'insuffisance rénale, les problèmes cardiaques et les accidents vasculaires cérébraux.
En raison du petit nombre de patients atteints de cette maladie, elle était considérée comme « rare » et, le 8 août 2000, Fabrazyme a été désigné « médicament orphelin » (médicament utilisé dans les maladies rares).
Le médicament ne peut être obtenu que sur ordonnance.
Comment Fabrazyme est-il utilisé ?
Seul un médecin expérimenté dans le traitement des patients atteints de la maladie de Fabry ou d'autres troubles métaboliques héréditaires peut prescrire Fabrazyme. La dose de Fabrazyme est de 1 mg par kilo de poids corporel, administrée une fois toutes les deux semaines en perfusion intraveineuse. Le débit de perfusion initial ne doit pas dépasser 0,25 mg par minute (15 mg par heure) afin de réduire le risque de réactions liées à la perfusion. Il est possible d'augmenter progressivement le débit de perfusion lors des perfusions suivantes. Une étude a examiné Fabrazyme lorsqu'il est administré à des enfants et a conclu que le médicament peut être administré aux enfants âgés de huit à 16 ans à la même dose. Les patients atteints d'insuffisance rénale grave peuvent moins répondre au traitement. Fabrazyme est destiné à une utilisation à long terme.
Comment fonctionne Fabrazyme ?
Fabrazyme permet de mettre en place une enzymothérapie substitutive. Ce type de thérapie fournit aux patients l'enzyme qui leur manque. Fabrazyme est destiné à remplacer l'enzyme alpha-galactosidase A, qui manque aux personnes atteintes de la maladie de Fabry. Le principe actif de Fabrazyme est l'agalsidase bêta, une copie de la forme humaine de l'enzyme produite par une méthode dite de « technologie de l'ADN recombinant » : l'enzyme est produite par une cellule qui a reçu un gène (ADN). Cette enzyme de remplacement favorise la dégradation du GL-3 et empêche son accumulation dans les cellules du patient.
Comment Fabrazyme a-t-il été étudié ?
Trois études cliniques ont été présentées, impliquant 73 patients adultes. Dans l'étude principale, Fabrazyme a été comparé à un placebo (un traitement fictif) chez 58 patients, mesurant les effets du médicament sur la clairance du GL-3 des cellules rénales.
L'efficacité de Fabrazyme a également été examinée chez 16 enfants âgés de 8 à 16 ans atteints de la maladie de Fabry.
Quel bénéfice Fabrazyme a-t-il montré au cours des études ?
Dans l'étude principale, Fabrazyme a éliminé le GL-3 de manière très significative et presque complètement des cellules rénales après 20 semaines de traitement. 69 % des patients traités par Fabrazyme présentaient les meilleurs niveaux de clairance lipidique, par rapport à aucun effet observé dans le groupe placebo. Cela pourrait conduire à une amélioration des symptômes ou à une stabilisation de la maladie.
Une diminution des taux sanguins de GL-3 a également été observée chez les enfants traités par Fabrazyme, tous les enfants atteignant des taux normaux après 20 semaines de traitement. En plus de cela, il y a eu une amélioration des symptômes et de la qualité de vie des enfants.
Quel est le risque associé à Fabrazyme ?
Au cours des études, les effets indésirables les plus fréquents (chez plus d'un patient sur 10) de Fabrazyme ont été causés par la perfusion plutôt que par le médicament lui-même. Les réactions les plus fréquentes étaient la fièvre et les frissons. Les autres effets indésirables fréquents étaient : maux de tête, paresthésie ( sensations anormales, telles que picotements et picotements), nausées, vomissements, rougeurs et sensation de froid. Les effets indésirables enregistrés chez les enfants étaient similaires à ceux observés chez les adultes. Pour une liste complète de tous les effets indésirables rapportés avec Fabrazyme, voir se référer à l'emballage brochure.
Les patients prenant Fabrazyme peuvent développer des anticorps (protéines produites en réaction à Fabrazyme, qui peuvent affecter le traitement).
Fabrazyme ne doit pas être utilisé chez les personnes pouvant présenter une hypersensibilité (allergie) à l'agalsidase bêta ou aux autres composants du médicament.
Pourquoi Fabrazyme a-t-il été approuvé ?
Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) a estimé que pour les patients atteints de la maladie de Fabry, le traitement par Fabrazyme peut produire des bénéfices cliniques à long terme. Le CHMP a considéré que les bénéfices de Fabrazyme l'emportent sur ses risques pour le traitement enzymatique substitutif à long terme chez les patients ayant un diagnostic confirmé de maladie de Fabry, et a donc recommandé qu'il reçoive une autorisation de mise sur le marché pour le médicament.
Fabrazyme a été initialement autorisé dans des circonstances exceptionnelles, car des données limitées étaient disponibles au moment de l'approbation car il est utilisé pour traiter une maladie rare.
Le fabricant ayant fourni les informations complémentaires demandées, la condition relative aux « circonstances exceptionnelles » a été supprimée le 6 février 2008.
Plus d'informations sur Fabrazyme
Le 3 août 2001, la Commission européenne a délivré à Genzyme Europe B.V. une « autorisation de mise sur le marché » pour Fabrazyme valable dans toute l'Union européenne Le 3 août 2006, cette autorisation a été renouvelée.
Le dossier du statut de Fabrazyme en tant que médicament orphelin est disponible ici.
Vous pouvez consulter la version complète de l'évaluation (EPAR) disponible ici.
Dernière mise à jour de ce résumé : 02 - 2008
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