Qu'est-ce que Cerezyme ?
Cerezyme est une poudre à reconstituer en solution pour perfusion (goutte-à-goutte dans une veine). Contient l'ingrédient actif imiglucérase.
A quoi sert Cerezyme ?
Cerezyme est utilisé pour le traitement à long terme des patients atteints de la maladie de Gaucher. La maladie de Gaucher est une maladie héréditaire rare caractérisée par un déficit en une enzyme appelée glucocérébrosidase, qui décompose normalement un déchet lipidique appelé glucocérébroside. Sans cette enzyme le lipide glucocérébroside s'accumule dans l'organisme, généralement dans le foie, la rate et la moelle osseuse, déclenchant les symptômes de la maladie : anémie (faible taux de globules rouges), fatigue, tendance aux ecchymoses et aux saignements, gonflement de la rate et le foie, les douleurs osseuses et les fractures.
Cerezyme est indiqué chez les patients atteints de la maladie de Gaucher de type 1, qui n'affecte pas les cellules nerveuses, ou de type 3, qui affecte les cellules nerveuses pendant de longues périodes. Les patients doivent présenter des symptômes qui n'affectent pas le système nerveux, y compris une ou plusieurs des conditions suivantes :
- anémie;
- thrombocytopénie (faible numération plaquettaire);
- problèmes osseux;
- hypertrophie du foie ou de la rate.
Le médicament ne peut être obtenu que sur ordonnance.
Comment Cerezyme est-il utilisé ?
Les patients atteints de la maladie de Gaucher doivent être traités par des médecins expérimentés dans le traitement de cette maladie. Cerezyme est généralement administré en perfusion toutes les deux semaines. La dose et la fréquence des perfusions doivent être adaptées à chaque patient en fonction des symptômes et de la réponse au traitement. Les premières perfusions doivent être administrées lentement, puis le débit de la perfusion peut être augmenté sous la surveillance d'un médecin ou d'une infirmière.Cerezyme est destiné à une utilisation à long terme.
Comment fonctionne Cerezyme ?
Dans le passé, la maladie de Gaucher était traitée à l'aide d'une enzyme appelée alglucérase, fabriquée à partir du placenta humain. L'imiglucérase, l'ingrédient actif de Cerezyme, est une copie de cette enzyme, qui est produite par une méthode connue sous le nom d'« ADN recombinant technologie" : l'enzyme est produite par une cellule dans laquelle est inséré un gène (ADN) qui la rend capable de produire l'enzyme. L'imiglucérase remplace l'enzyme manquante dans la maladie de Gauche et favorise la dégradation du glucocérébroside, empêchant son accumulation dans l'organisme.
Comment Cerezyme a-t-il été étudié ?
Pour la maladie de Gaucher de type 1, Cerezyme a été étudié dans trois études portant sur un total de 40 patients, ce qui est acceptable étant donné que la maladie est très rare. Ces études ont comparé la capacité de Cerezyme et celle de l'alglucérase à contrôler les symptômes de la maladie de Gaucher, en évaluant l'augmentation du nombre de globules rouges et de plaquettes dans le sang et la diminution du volume du foie et de la rate. Pour la maladie de Gaucher de type 3, qui est extrêmement rare, la société a présenté des données issues d'articles publiés et d'un registre spécial de patients atteints de la maladie de Gaucher.
Quel bénéfice Cerezyme a-t-il montré au cours des études ?
Des études ont montré que Cerezyme est aussi sûr et efficace que l'alglucérase pour contrôler les symptômes de la maladie de Gaucher. Il a également été démontré que les patients peuvent passer en toute sécurité de l'alglucérase à Cerezyme.
Quel est le risque associé à Cerezyme ?
Les effets indésirables les plus fréquents avec Cerezyme (observés chez 1 à 10 patients sur 100) sont des symptômes respiratoires (difficulté à respirer), de l'urticaire (éruption cutanée) ou un œdème de Quincke (gonflement sous la peau), des démangeaisons et une éruption cutanée. Les patients peuvent développer des anticorps (protéines produites par l'organisme en réaction à Cerezyme, qui peuvent altérer le traitement) et doivent être surveillés pendant la première année de traitement pour tout signe de réaction allergique à Cerezyme.
Cerezyme doit être utilisé avec prudence chez les personnes pouvant présenter une hypersensibilité (allergie) à l'imiglucérase ou à l'un des autres composants.
Pourquoi Cerezyme a-t-il été approuvé ?
Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) a décidé que Cerezyme peut contrôler efficacement les symptômes de la maladie de Gaucher de type 1 et de type 3. Le comité a décidé que les bénéfices de Cerezyme sont supérieurs à ses risques en tant que traitement enzymatique substitutif à long terme chez les patients présentant un diagnostic confirmé de maladie de Gaucher non neuropathique (Type 1) ou neuropathique chronique (Type 3), qui présentent également des manifestations cliniques non neurologiques significatives de la maladie. Le comité a recommandé l'octroi d'une autorisation de mise sur le marché pour Cerezyme.
Autres informations sur Cerezyme :
Le 17 novembre 1997, la Commission européenne a délivré Genzyme Europe B.V. une "Autorisation de Mise sur le Marché" pour Cerezyme, valable dans toute l'Union Européenne.L'"Autorisation de Mise sur le Marché" a été renouvelée les 17 novembre 2002 et 17 novembre 2007.
Pour la version complète de l'EPAR de Cerezyme, cliquez ici.
Dernière mise à jour de ce résumé : 06-2009
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