Qu'est-ce qu'Exjade ?
Exjade est un médicament dont le principe actif est le déférasirox. Le médicament est disponible sous forme de comprimés blanc cassé, ronds et dispersibles qui, lorsqu'ils sont dissous dans un liquide tel que l'eau, forment une suspension que le patient peut boire.Chaque comprimé contient 125 mg, 250 mg ou 500 mg de déférasirox.
A quoi sert Exjade ?
Exjade est utilisé pour traiter une affection connue sous le nom de surcharge en fer chronique (un excès de fer dans le corps) causée par des transfusions sanguines fréquentes.
- Exjade est utilisé pour réduire la quantité de fer présente dans l'organisme des patients (âgés de plus de six ans) atteints d'une maladie héréditaire appelée bêta-thalassémie majeure, pour laquelle ils doivent subir de fréquentes transfusions sanguines. une quantité suffisante d'hémoglobine (la protéine présente dans les globules rouges, qui transporte "l'oxygène dans le corps") et nécessitent donc des transfusions sanguines fréquentes. Par "transfusions fréquentes", nous entendons au moins 7 ml de globules rouges concentrés pour chaque kilogramme de poids corporel en un mois.
- Exjade est également indiqué lorsque le traitement par la déféroxamine (un autre médicament utilisé pour traiter la surcharge en fer chronique) est contre-indiqué ou inadéquat chez les patients présentant d'autres types d'anémie, les enfants âgés de deux à cinq ans et les patients atteints de bêta-thalassémie majeure qui reçoivent des transfusions peu fréquentes.
Le nombre de patients présentant une surcharge en fer chronique étant faible, la maladie est considérée comme rare. Exjade a été désigné « médicament orphelin » (médicament utilisé dans les maladies rares) le 13 mars 2002.
Le médicament ne peut être obtenu que sur ordonnance.
Comment Exjade est-il utilisé ?
Le traitement par Exjade doit être initié et maintenu par des médecins expérimentés dans le traitement de la surcharge en fer chronique due à des transfusions sanguines fréquentes. Seuls les patients qui ne présentent pas de dysfonctionnement rénal peuvent être traités par Exjade. Le traitement commence après la transfusion au patient d'environ 100 ml de globules rouges concentrés par kilogramme de poids corporel ou lorsque des signes de surcharge en fer sont présents (c'est-à-dire lorsque les taux de ferritine
sérum, la protéine qui stocke le fer, dépasse 1 mg par litre). Le traitement commence généralement par une dose de 20 mg par kilogramme de poids corporel. Selon les transfusions que subit le patient, des doses initiales de 10 mg ou 30 mg/kg peuvent également être utilisées. Ces doses sont ensuite ajustées, si nécessaire, tous les trois à six mois, en fonction de la réponse du patient.
Exjade doit être pris tous les jours, de préférence à la même heure, à jeun (au moins 30 minutes avant un repas). Le nombre de comprimés de chaque dosage qui composent la dose est calculé en fonction du poids corporel du patient. Les comprimés sont dissous en les mélangeant dans un verre d'eau ou de jus de fruit jusqu'à obtention d'une suspension que le patient pourra boire.
Comment fonctionne Exjade ?
Lorsque les patients reçoivent des transfusions répétées pour traiter l'anémie, les globules rouges transfusés apportent du fer à l'organisme. Cependant, le corps ne dispose pas d'un moyen naturel pour éliminer l'excès de fer, qui a donc tendance à s'accumuler et, avec le temps, peut endommager des organes importants tels que le cœur ou le foie. Le principe actif d'Exjade, le déférasirox, est un «chélateur du fer». C'est-à-dire qu'il se lie au fer présent dans le corps pour former un composé, appelé « chélate », qui peut être excrété par le corps, principalement par les selles. Cela aide à corriger la surcharge en fer et à prévenir les dommages causés par l'excès de fer.
Comment Exjade a-t-il été étudié ?
Les effets d'Exjade ont d'abord été testés sur des modèles expérimentaux avant d'être étudiés chez l'homme. L'étude d'efficacité principale a comparé Exjade à la déféroxamine chez 591 patients atteints de bêta-thalassémie majeure (dont environ la moitié avaient moins de 16 ans et 56 avaient moins de six ans). alors qu'Exjade est administré par voie orale, la déféroxamine est administrée sous forme de perfusion sous la peau (une injection très lente sous la peau) pendant la nuit. L'efficacité a été mesurée en examinant les niveaux de fer dans le foie avant et après un an de traitement avec les médicaments.
Une étude supplémentaire a examiné l'efficacité d'Exjade chez 184 patients qui n'ont pas pu être traités par la déféroxamine, y compris des patients atteints de bêta-thalassémie majeure et d'autres types d'anémie.
Quel bénéfice Exjade a-t-il démontré au cours des études ?
A la fin de l'étude principale, 53 % des patients ayant reçu Exjade ont montré une réponse suffisante au traitement, contre 66 % des patients traités par déféroxamine. Cela signifie qu'Exjade n'a peut-être pas été aussi efficace que le médicament de comparaison. Néanmoins, si l'on considère les 381 patients qui présentaient des taux de fer particulièrement élevés dans leur foie au début de l'étude et qui ont reçu des quantités comparables d'Exjade ou de déféroxamine, les deux médicaments ont été efficaces. trop jeune pour démontrer l'innocuité et l'efficacité d'Exjade dans cette tranche d'âge.
Dans l'étude complémentaire, plus de la moitié des patients n'ayant pas pu être traités par déféroxamine avaient répondu au traitement par Exjade après un an, y compris les patients âgés de deux à cinq ans.
Quels sont les risques associés à Exjade ?
L'effet indésirable le plus fréquent d'Exjade (observé chez plus de 1 patient sur 10) est une augmentation de la créatinine sanguine (un marqueur problèmes rénaux). Pour la liste complète des effets indésirables rapportés avec Exjade, voir la notice.
Exjade est contre-indiqué chez les personnes hypersensibles (allergiques) au déférasirox ou à tout autre ingrédient et chez les personnes ayant une clairance de la créatinine (une mesure de la capacité du rein à excréter la créatinine dans le sang) inférieure à 60 ml par minute. Il ne doit pas être utilisé en combinaison avec d'autres chélateurs du fer.
Il est très important que les fonctions rénale et hépatique des patients soient contrôlées par des analyses de sang avant le début du traitement par Exjade et régulièrement pendant le traitement par le médicament. La dose doit être réduite ou le traitement arrêté si le patient développe une maladie rénale ou hépatique. est contre-indiqué chez les personnes atteintes d'une maladie hépatique grave, car il n'a pas été testé chez ces patients.
Pourquoi Exjade a-t-il été approuvé ?
Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) a conclu que les bénéfices d'Exjade sont supérieurs à ses risques dans le traitement de la surcharge en fer chronique due aux transfusions sanguines fréquentes chez les patients atteints de bêta-thalassémie majeure. Chez les patients recevant des transfusions moins fréquentes, Exjade est une « alternative à la déféroxamine, lorsque celle-ci est inutilisable ou insuffisante ». Le comité a donc recommandé l'octroi d'une autorisation de mise sur le marché pour ce médicament.
Quelles mesures sont prises pour garantir une utilisation sûre d'Exjade ?
L'entreprise responsable de la fourniture d'Exjade est tenue d'établir un dossier à l'intention des médecins, à diffuser au moment de la commercialisation, afin de s'assurer, lors de la prescription du médicament, qu'ils sont conscients de la nécessité de surveiller l'état de santé du patient, notamment fonction rénale. La société préparera également un dossier similaire pour les patients.
En savoir plus sur Exjade
Le 28 août 2006, la Commission européenne a accordé à Novartis Europharm Limited une « autorisation de mise sur le marché » pour Exjade, valable dans toute l'Union européenne.
Le résumé de l'avis du comité des médicaments orphelins sur Exjade est disponible ici.
Pour la version d'évaluation complète (EPAR) d'Exjade, cliquez ici.
Dernière mise à jour de ce résumé : 08-2008.
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