ANéMIE FALCIFORME - MéDICAMENTS POUR LE TRAITEMENT DE L'ANéMIE FALCIFORME - MéDICAMENTS

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Médicaments pour traiter l'anémie falciforme

Définition

L'anémie falciforme est une forme héréditaire d'anémie dans laquelle le nombre d'érythrocytes circulant dans le sang est si faible qu'il ne garantit pas un transport adéquat de l'oxygène dans tout le corps. Elle est appelée « anémie falciforme » en raison de la forme structurelle particulière du sang rouge. cellules : ces cellules ne sont pas arrondies, biconcaves et élastiques, mais prennent une forme de faucille, ont tendance à s'agréger et sont fragiles et anguleuses.

Causes

La cause qui déclenche l'anémie falciforme réside dans une mutation génétique sur le gène responsable de la production d'hémoglobine, elle n'est donc associée ni à des carences alimentaires (ex : anémie ferriprive) ni à des infections (ex : anémie pernicieuse, qui peut dépendre des agressions gastriques de "H. Pilory). L'anémie falciforme est une maladie autosomique récessive.

Symptômes

Douleurs, maux de tête et difficultés respiratoires et visuelles sont les symptômes qui caractérisent l'anémie falciforme ; plus précisément, la douleur est souvent perçue au niveau du dos, de l'estomac, de la poitrine et des os, et peut être d'entité variable, durant quelques minutes ou durer des heures. ou jours. Les difficultés respiratoires coïncident souvent avec les activités sportives, mais peuvent également apparaître pendant le repos. L'anémie falciforme augmente le risque d'infections.

Les informations sur la drépanocytose - Médicaments pour le traitement de la drépanocytose ne sont pas destinées à remplacer la relation directe entre un professionnel de la santé et un patient. Consultez toujours votre médecin et/ou spécialiste avant de prendre la drépanocytose - Médicaments pour le traitement de la drépanocytose anémie cellulaire.

Médicaments

Malheureusement, il n'existe aucun remède médicamenteux qui puisse assurer une guérison complète de l'anémie falciforme ; cependant, certains médicaments peuvent soulager la douleur et prévenir les complications associées à la maladie.
La greffe de moelle osseuse, en revanche, est la seule option thérapeutique qui résout définitivement l'anémie falciforme, même si cette procédure médicale est extrêmement compliquée et comporte des risques graves, y compris la mort. Il faut cependant souligner qu'il est très difficile de trouver un donneur compatible.
Les transfusions sanguines et la supplémentation en oxygène sont des procédures thérapeutiques supplémentaires utiles pour soulager les symptômes douloureux qui accompagnent l'anémie falciforme.

Voici les classes de médicaments les plus utilisées dans la thérapie contre la drépanocytose, et quelques exemples de spécialités pharmacologiques ; il appartient au médecin de choisir le principe actif et la posologie les plus adaptés au patient, en fonction de la gravité de la maladie , l'état de santé du patient et sa réponse au traitement :

Antibiotiques : on a vu que la drépanocytose augmente le risque de contracter des infections, c'est pourquoi les patients atteints peuvent entreprendre une antibiothérapie préventive.

Pénicilline G ou benzylpénicilline (par ex. Benzyl B, Benzyl P) : peut être administrée aux bébés dès deux mois après la naissance ; l'administration de cet antibiotique est toujours recommandée jusqu'à 5 ans, afin de prévenir la pneumonie et d'autres infections plus dangereuses, notamment chez les enfants. La posologie doit toujours être établie par le médecin ; à titre indicatif, la dose recommandée pour la prévention des infections streptococciques est de prendre 1 à 5 millions d'unités par voie intraveineuse (dose de charge), voire plusieurs fois dans la journée.

Analgésiques (AINS et corticoïdes) : la douleur étant quasi constante chez tous les patients drépanocytaires, l'administration d'analgésiques (qui ne permet pas de lutter contre la cause déclenchante) est une aide très importante pour soulager les symptômes.

Vaccination : l'anémie favorisant les infections, notamment chez les enfants atteints, l'immunisation par vaccination est recommandée. Consultez votre médecin.

Dérivés de l'urée (hydroxyurée) : le médicament est généralement utilisé dans le domaine de l'oncologie ; cependant, certains patients drépanocytaires sont traités avec cet ingrédient actif, à la fois parce qu'il soulage la douleur associée à la maladie et parce qu'il diminue le besoin de transfusions sanguines. Le médicament agit en stimulant la production d'hémoglobine fœtale (un type d'hémoglobine chez les nouveau-nés qui peut empêcher le développement de la drépanocytose).

Hydroxyurée (ex. Onco-carbure) : la posologie de ce médicament contre la drépanocytose est de prendre 15mg/kg une fois par jour.Il est possible d'augmenter la dose de 5mg/kg/jour tous les 3 mois, jusqu'à un maximum 35mg/kg/jour.L'hydroxyurée ne peut être utilisée que dans la drépanocytose sévère et les crises douloureuses aiguës ; ne pas utiliser pendant de longues périodes, car il semble favoriser la leucémie ou d'autres cancers.

Bronchodilatateurs : l'anémie falciforme s'accompagne souvent de difficultés respiratoires plus ou moins intenses (ex : asthme), qui peuvent être contrôlées par des médicaments bronchodilatateurs.

Bromure d'ipratropium (p. ex. Atem, Breva) : le médicament est disponible dans des formulations composées uniquement de l'ingrédient actif ou en association avec des médicaments bêta2-agonistes. Par aérosol, répéter 2 inhalations (36 mcg) 4 fois par jour (ne pas dépasser 12 inhalations par jour). Vous pouvez également prendre un flacon unidose de 500 mg (solution nébulisée), 3 à 4 fois par jour. Le médicament est indiqué pour traiter l'asthme et les difficultés respiratoires sévères déclenchées par l'anémie falciforme.
Isoétarine : appartenant à la classe des médicaments bronchodilatateurs, l'isoétarine assure une action relaxante sur les muscles lisses bronchiques.
Théophylline (ex. Aminomal Elisir, Diffumal, Respicur) : la théophylline est un médicament xanthine utilisé en thérapie pour réduire le stimulus broncho-constricteur même en cas d'anémie falciforme. Le médicament est pris à une dose de charge de 5 mg / kg. Consultez votre médecin.

Intégration de l'acide folique, de la vitamine E et du zinc : en cas d'anémie falciforme, l'administration de vitamine B9 et de zinc semble particulièrement adaptée :

Acide folique (ex. Folina, Fertifol, Folidex) : disponible à la fois sous forme de capsules molles de 5 mg d'ingrédient actif (à prendre 1 à 3 fois par jour) et sous forme de solution injectable de 15 mg d'acide folique (pris une fois par jour, par voie intramusculaire). La vitamine B9 peut prévenir les altérations et les dommages aux vaisseaux sanguins, ce qui est possible dans le contexte de la drépanocytose.
Vitamine E (ex : Sursum, Ephynal, Rigentex) : La vitamine E, antioxydant par excellence, réduit le stress oxydatif à l'intérieur des globules rouges chez les patients atteints de drépanocytose et de thalassémie.En général, il est recommandé de prendre une dose d'actif égal. à 200 unités (10 ml), par voie orale (formulation liquide orale), une fois par jour.
Zinc (par exemple Z Incometil, Ektogan, ZMA) : à titre indicatif, prendre 50 mg d'ingrédient actif trois fois par jour. La supplémentation en zinc permet de diminuer la fréquence des crises douloureuses dans le cadre de la drépanocytose.

Attentes pharmacologiques et espoirs pour l'avenir : actuellement, la drépanocytose n'est pas curable, mais les chercheurs sont optimistes et de nouveaux traitements sont testés :

Suppléments d'oxyde nitrique : en réduisant la viscosité des globules rouges et en créant une dilatation des vaisseaux sanguins, l'oxyde nitrique pourrait empêcher l'agrégation des cellules drépanocytaires
Thérapie génique : L'introduction d'un gène sain dans la moelle osseuse (responsable de la production d'hémoglobine fœtale) pourrait rééquilibrer le taux physiologique d'hémoglobine.
Désactivation du gène défectueux : étant donné que "l'anémie falciforme est causée par une" altération d'un gène, la désactivation de celui-ci pourrait être une stratégie de solution.
Médicaments innovants pour le traitement de la drépanocytose, visant à augmenter la synthèse d'hémoglobine fœtale, utiles pour empêcher la formation de drépanocytose.