Aldurazyme - laronidase

Qu'est-ce qu'Aldurazyme ?

Aldurazyme est une solution pour perfusion (goutte-à-goutte) qui contient le principe actif laronidase.

A quoi sert Aldurazyme ?

Aldurazyme est indiqué chez les patients ayant un diagnostic confirmé de mucopolysaccharidose I (MPS-I ; déficit en α-L-iduronidase), pour le traitement des manifestations non neurologiques (non cérébrales ou nerveuses) de la maladie. La MPS I est une maladie héréditaire rare dans laquelle le niveau d'activité enzymatique de l'α-L-iduronidase est bien inférieur à la normale. Par conséquent, il n'y a pas de dégradation de certaines substances (glycosaminoglycanes), qui s'accumulent dans la plupart des organes du corps, les endommageant. Les manifestations non neurologiques de la MPS I peuvent être une hypertrophie du foie, une raideur articulaire entraînant des difficultés à bouger, une diminution du volume pulmonaire, une maladie cardiaque et une maladie oculaire. Parce que le nombre de patients atteints de MPS est faible, la maladie est considérée comme « rare » et Aldurazyme a été désigné médicament orphelin (médicament utilisé dans les maladies rares) le 14 février 2001. Le médicament n'est délivré que sur ordonnance médicale.

Comment Aldurazyme est-il utilisé?

Le traitement par Aldurazyme doit être supervisé par un médecin expérimenté dans la prise en charge des patients atteints de MPS I ou d'autres maladies métaboliques héréditaires. Aldurazyme doit être administré dans les hôpitaux ou les cliniques où des installations de réanimation sont disponibles et d'autres médicaments peuvent être administrés avant la perfusion pour prévenir les réactions allergiques.Aldurazyme est administré une fois par semaine en perfusion intraveineuse et est indiqué pour le traitement à long terme.

Comment fonctionne Aldurazyme ?

Le principe actif d'Aldurazyme, la laronidase, est une copie de l'enzyme humaine α-L-iduronidase. Il est produit par une méthode connue sous le nom de "technologie de l'ADN recombinant": l'enzyme est produite par une cellule dans laquelle un gène (ADN) qui le rend capable de produire de la laronidase, qui est utilisée comme "thérapie de substitution enzymatique", c'est-à-dire qu'elle remplace l'enzyme manquante chez les patients atteints de MPS I. Les symptômes de la MPS I sont ainsi contrôlés, avec pour conséquence une amélioration de la qualité de vie des patients .

Comment l'Aldurazyme a-t-il été étudié ?

Aldurazyme a été comparé à un placebo (un traitement fictif) chez 45 patients âgés de 5 ans et plus avec un diagnostic confirmé de mucopolysaccharidose I (MPS-I). La principale mesure d'efficacité était la capacité vitale forcée (CVF, une mesure de l'efficacité pulmonaire) et la distance que les patients peuvent parcourir pendant six minutes. Ces valeurs ont été mesurées avant et après 26 semaines de traitement. Après cela, l'étude s'est poursuivie jusqu'à quatre ans et tous les patients ont été traités par Aldurazyme. Aldurazyme a été étudié chez 20 enfants de moins de cinq ans qui ont reçu Aldurazyme pendant un an. L'étude s'est principalement concentrée sur la sécurité du médicament, mais a également mesuré sa capacité à réduire les niveaux de GAG ​​dans l'urine et la taille du foie.

Quel bénéfice Aldurazyme a-t-il démontré au cours des études ?

L'étude a montré qu'Aldurazyme améliorait à la fois la capacité vitale forcée (CVF) et la capacité de marche des patients après 26 semaines et que l'effet était maintenu jusqu'à quatre ans.Chez les enfants de moins de cinq ans, Aldurazyme a réduit les taux de glycosaminoglycanes urinaires. d'environ 60 %, et la moitié des enfants traités avaient un foie de taille normale à la fin de l'étude.

Quel est le risque associé à Aldurazyme?

La plupart des effets indésirables observés avec Aldurazyme sont des réactions causées par la perfusion plutôt que par le médicament lui-même. Certains d'entre eux sont graves, mais le nombre d'effets indésirables a tendance à diminuer avec le temps. Les effets indésirables les plus fréquemment observés avec Aldurazyme chez les patients âgés de plus de cinq ans (plus d'un patient sur dix) sont des maux de tête, des nausées, des douleurs abdominales (maux de ventre), des éruptions cutanées, une arthropathie (dégénérescence articulaire), des arthralgies (douleurs articulaires), des maux de dos, des douleurs dans les extrémités (mains et pieds), des bouffées vasomotrices , pyrexie (fièvre) et réactions au site de perfusion. Chez les patients de moins de cinq ans, les effets indésirables les plus fréquents sont une augmentation de la pression artérielle, une diminution de la saturation en oxygène (une mesure de l'efficacité de la fonction pulmonaire), une tachycardie (accélération du rythme cardiaque), une pyrexie et des frissons. Pour la liste complète des effets indésirables rapportés avec Aldurazyme, voir la notice.Les patients recevant Aldurazyme développent souvent des anticorps (protéines produites en réponse au médicament), mais l'effet que ces anticorps peuvent avoir n'est pas encore entièrement connu sur la sécurité et l'efficacité. Aldurazyme ne doit pas être utilisé chez les personnes pouvant présenter des réactions allergiques graves (telles qu'une réaction anaphylactique) à la laronidase ou à d'autres ingrédients.

Pourquoi Aldurazyme a-t-il été approuvé?

Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) a décidé qu'Aldurazyme assurait un contrôle efficace des symptômes de la MPS I. Le comité a décidé que les bénéfices d'Aldurazyme sont supérieurs à ses risques pour un traitement enzymatique substitutif à long terme chez les patients ayant un diagnostic confirmé de MPS I. Le comité a recommandé que le médicament reçoive une « autorisation de mise sur le marché ». L'Aldurazyme a été autorisé « dans des circonstances exceptionnelles », ce qui signifie qu'étant donné qu'il est utilisé pour traiter une maladie rare, il n'a pas été possible d'obtenir des informations plus détaillées sur le médicament. L'Agence européenne des médicaments examine les nouvelles informations disponibles chaque année et met à jour ce résumé si nécessaire.

Quelles informations sont encore attendues pour Aldurazyme ?

La société qui fabrique l'Aldurazyme surveillera les patients prenant le médicament pour détecter les réactions à la perfusion et le développement d'anticorps.

Les autres informations:

Le 10 juin 2003, la Commission européenne a délivré à Genzyme Europe B.V. une "Autorisation de mise sur le marché" pour Aldurazyme, valable dans toute l'Union européenne. L'"Autorisation de mise sur le marché" a été renouvelée le 10 juin 2008. Pour le résumé de l'avis du Comité des médicaments orphelins sur Aldurazyme, veuillez cliquer ici. Pour la version complète de l'Aldurazyme EPAR, veuillez cliquer ici.

Dernière mise à jour de ce résumé : 06-2009.

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