Qu'est-ce qu'Orfadin ?
Orfadin est un médicament qui contient le principe actif nitisinone et est disponible en gélules blanches (2, 5 et 10 mg).
A quoi sert Orfadin ?
Orfadin est utilisé pour traiter la tyrosinémie héréditaire de type 1 (HT-1). Il s'agit d'une maladie infantile rare dans laquelle le corps ne peut pas complètement décomposer l'acide aminé tyrosine. En conséquence, des substances nocives se forment et s'accumulent dans le corps, ce qui provoque de graves problèmes de foie et un cancer du foie chez les jeunes enfants. Orfadin est administré avec un régime pauvre en acides aminés tyrosine et phénylalanine.
Étant donné que le nombre de patients atteints d'HT-1 est faible, la maladie est considérée comme « rare » et Orfadin a été désigné « médicament orphelin » (un médicament utilisé dans les maladies rares) le 29 décembre 2000.
Le médicament ne peut être obtenu que sur ordonnance.
Comment Orfadin est-il utilisé?
Le traitement par Orfadin doit être initié et surveillé par des médecins expérimentés dans le traitement des patients atteints de HT-1. Le traitement doit être instauré dès que possible et la dose d'Orfadin doit être ajustée en fonction de la réponse et du poids corporel du patient.
La dose initiale recommandée est de 1 mg par kilogramme de poids corporel divisé en deux doses. Les gélules sont normalement avalées entières, mais peuvent être ouvertes et le contenu mélangé dans une petite quantité d'eau ou de nourriture, qui doit être avalée immédiatement. Orfadin est destiné à une utilisation à long terme. Les patients doivent être surveillés au moins tous les six mois.
Comment fonctionne Orfadin ?
La tyrosine est métabolisée dans le corps par diverses enzymes. Les patients atteints de HT-1 manquent de l'une de ces enzymes, de sorte que dans leur corps, la tyrosine n'est pas éliminée de manière adéquate, mais est transformée en substances nocives. La nitisone, l'ingrédient actif d'Orfadin. , elle inhibe une enzyme qui convertit la tyrosine en substances nocives.Cependant, comme la tyrosine reste dans le corps pendant le traitement par Orfadin, les patients doivent suivre un régime spécial pauvre en tyrosine. L'alimentation doit également être pauvre en phénylalanine, car elle est convertie en tyrosine dans le corps.
Comment Orfadin a-t-il été étudié ?
La plus grande étude sur Orfadin a été menée auprès de 257 patients dans 87 hôpitaux de 25 pays, dans le cadre d'un programme " d'usage compassionnel ". Il s'agit d'un programme dans lequel les médecins peuvent demander un médicament pour un patient avant qu'il ne soit l'effet d'Orfadin sur la survie et l'a comparé à des rapports publiés dans des revues médicales décrivant la survie de patients HT-1 traités uniquement avec un régime alimentaire modifié.
Quel bénéfice Orfadin a-t-il montré au cours des études ?
Le principal avantage d'Orfadin est d'augmenter considérablement l'espérance de vie. Par exemple, un bébé de moins de deux mois atteint d'HT1 n'aurait normalement que 28 % de chances de survivre cinq ans avec un régime seul. En ajoutant Orfadin au traitement, le taux de survie atteint 82 %. Plus le traitement est commencé tôt, plus les chances de survie sont grandes.
Quel est le risque associé à Orfadin ?
Les effets indésirables les plus fréquents avec Orfadin (observés entre 1 et 10 patients sur 100) sont la thrombocytopénie (faible nombre de plaquettes sanguines), la leucopénie (faible nombre de globules blancs), la granulocytopénie (faible taux de granulocytes, un type de globules blancs dans le sang). sang sang), conjonctivite (inflammation de la membrane recouvrant la paupière), opacité de la cornée (opacité de la cornée, couche claire devant la pupille), kératite (inflammation de la cornée), photophobie (sensibilité accrue des yeux à la lumière) et des oculaires anti-douleur. Bon nombre de ces symptômes peuvent être dus à des niveaux élevés de tyrosine causés par une alimentation inadéquate du patient. Pour la liste complète des effets indésirables rapportés avec Orfadin, voir la notice.
Orfadin ne doit pas être utilisé chez les personnes présentant une hypersensibilité (allergie) à la nitisinone ou à tout autre ingrédient du médicament.
Pourquoi Orfadin a-t-il été approuvé?
Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) a noté qu'Orfadin semble être un traitement efficace de l'HT-1, en particulier s'il est commencé tôt avant que le foie du patient ne soit trop endommagé. Orfadin donne également de meilleurs résultats pour les patients que les résultats obtenus avec le régime modifié seul rapporté dans la littérature. Le CHMP a donc décidé que les bénéfices d'Orfadin sont supérieurs à ses risques pour le traitement des patients avec un diagnostic confirmé de HT-1 en association avec un régime pauvre en tyrosine et en phénylalanine. Le comité a donc recommandé qu'Orfadin obtienne une autorisation de mise sur le marché.
Plus d'informations sur Orfadin
Le 21 février 2005, la Commission européenne a accordé à Swedish Orphan International AB une « autorisation de mise sur le marché » pour Orfadin, valable dans toute l'Union européenne.
Initialement, Orfadin a été autorisé dans des "circonstances exceptionnelles" car, la maladie étant rare, peu d'informations étaient disponibles au moment de l'approbation. La société ayant fourni les informations complémentaires demandées, la condition "circonstances exceptionnelles" a été supprimée le 21 septembre 2009 .
Pour le résumé de l'avis du comité des médicaments orphelins pour Orfadin, cliquez ici.
La version complète de l'EPAR pour Orfadin est disponible ici.
Dernière mise à jour de ce résumé : 07-2009.
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